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Terapia génica desarrollada para el tratamiento de la ELA: Nueva compañía de biotecnología ¨Neuralgene¨ entra en la fase de evaluación.
Pendiente de patente, la PRCN-829 ofrece múltiples genes, incluyendo el factor H, los factores de crecimiento neurales y los reguladores de TDP-43 para el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa ELA.

BOGOTÁ, Colombia, 12 de abril de 2013 – La nueva compañía de biotecnología Neuralgene (http://neuralgene.com) ha anunciado el inicio de los estudios en animales en Mayo para evaluar la eficacia del PRCN-829, el nuevo agente de terapia génica para el tratamiento de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La PRCN-829 es la primera terapia génica para la ELA esporádica.

La plataforma de la terapia génica con un AAV neurotrópico para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas se basa en el trabajo con células madre realizado por el doctor Jason Williams, MD, fundador y CEO de Neuralgene. "Esta tecnología aborda varios aspectos importantes de la patología de la ELA", dijo Leonardo González, MD, investigador clínico para Neuralgene. "En su trabajo con células madre, el Dr. Williams había determinado que la producción de Factor H por parte de las células madre mesénquimales derivadas de tejido graso, puede ser el mecanismo principal de acción".

La terapia génica se basa en el descubrimiento del Dr. Williams, en donde ciertas proteínas producidas por las células madre inhiben el ataque de la ELA. Durante el desarrollo de la terapia génica, se agregaron nuevos objetivos: factores de crecimiento neurales y una proteína implicada en la ELA llamada TDP-43. "Cuando el Dr. Williams demostró el concepto detrás de las células madre y la manera de abordar el tratamiento de la ELA con la terapia génica, inmediatamente supimos que se trataba de un concepto nuevo y revolucionario", dijo el Dr. González.

La terapia génica PRCN-829 está diseñada para no solo llevar un gen al cerebro y la médula espinal, sino también para modificar genéticamente las células madre. El vector viral AAV9 entrega a las células neuronales, múltiples genes que incluyen, el Factor H (un regulador de la actividad del complemento), factores de crecimiento neurales y reguladores de laTDP-43. Los estudios iniciales en animales han demostrado la seguridad de la plataforma de la terapia génica.


Cómo funciona la terapia génica PRCN-829

"El problema de la terapia con células madre para la ELA es que los resultados son generalmente parciales y temporales", declaró el doctor Williams. "Esto es porque las células madre producen los factores de crecimiento y otras proteínas durante un período corto, y entonces cesa la producción. Varios estudios con células madre han confirmado este proceso. Ahora, con la terapia génica, podemos aumentar los factores un millón de veces o más por lo que la recuperación dura muchos años, y tal vez incluso para toda la vida”

"La ELA es una enfermedad compleja con muchas causas diferentes", continuó el Dr. Williams. "Nuestra terapia génica se centrará en varios de los mecanismos subyacentes principales relacionadas con la ELA, con la esperanza de obtener una buena respuesta en un grupo más amplio de pacientes. Sin embargo, nuestra plataforma es muy versátil, y nos permite cambiar y añadir diferentes genes como objetivos. Esperamos que pronto podamos realizar un análisis genético detallado del paciente, identificando su causa subyacente exacta de la ELA. Entonces seremos capaces de adaptar la terapia a cada paciente individualmente”.


PRCN-829 también se puede utilizar para modificar genéticamente las células madre. las células madre producen entonces las proteínas beneficiosas y factores de crecimiento neurales.

La compañía se ha asociado con varios laboratorios para el desarrollo de su terapia génica pendiente de patente, con AAV neurotrópico para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la Esclerosis Lateral Amiotrófica. De hecho, Neuralgene se ha asociado con la institución de imágenes diagnósticas y de tratamientos guiados por imágenes del Dr. Williams, Precision Stem Cell en Bogotá, para iniciar los estudios de administración de la terapia génica a la médula espinal guiada por imágenes.

"Esta es una terapia totalmente nueva para la ELA, y el trabajo y las bases de esta tecnología darán lugar al tratamiento de muchas otras enfermedades", dijo el Dr. Williams. Neuralgene tiene varias terapias de genes con AAV en su línea de investigación y desarrollo para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y la Esclerosis Múltiple (EM). Después de las pruebas iniciales de la PRCN-829 en Colombia, Neuralgene planea buscar la aprobación de la FDA para los ensayos en los Estados Unidos.

Para obtener más información, póngase en contacto con nosotros por correo electrónico: info@neuralgene.com.



Acerca Neuralgene

Neuralgene es una nueva compañía biotecnológica enfocada en la terapia génica con AAV, la cual produce múltiples proteínas para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos tales como Esclerosis Lateral Amiotrófica y el Parkinson. La PRCN-829 es una terapia génica pendiente de patente diseñada para transmitir los genes de interés en las células neuronales y gliales. La tecnología se basa en los descubrimientos realizados por el Dr. Jason Williams durante el uso de células madre autólogas derivadas de tejido adiposo en el tratamiento de la ELA. La información constituye "declaraciones prospectivas".

Contacto:

Angie Holder
 
Neuralgene
info@neuralgene.com